Base-Editing

MHH-Forscher korrigieren Gendefekt bei Alpha-1-Antitrypsin-Mangel erstmals erfolgreich

Ein Team der Medizinischen Hochschule Hannover hat gemeinsam mit einem Krankenhaus in Shanghai den Gendefekt bei sieben Patienten mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel durch Base-Editing behoben. Bei einer 55-jährigen Frau war vier Wochen nach der Infusion des Gentherapeutikums wieder funktionsfähiges Protein nachweisbar.