MHH-Forscher korrigieren Gendefekt bei Alpha-1-Antitrypsin-Mangel erstmals erfolgreich
Ein Team der Medizinischen Hochschule Hannover hat gemeinsam mit einem Krankenhaus in Shanghai den Gendefekt bei sieben Patienten mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel durch Base-Editing behoben. Bei einer 55-jährigen Frau war vier Wochen nach der Infusion des Gentherapeutikums wieder funktionsfähiges Protein nachweisbar.
Ein Forscherteam der Medizinischen Hochschule Hannover hat in Zusammenarbeit mit dem Renji-Krankenhaus in Shanghai erstmals den Gendefekt bei Patienten mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel mittels CRISPR/Cas9-Base-Editing repariert. Sieben Betroffene erhielten eine Infusion des Gentherapeutikums. Bei einer 55-jährigen Patientin ließ sich vier Wochen nach der Behandlung in Shanghai wieder funktionsfähiges Alpha-1-Antitrypsin nachweisen.
Die erbliche Stoffwechselerkrankung führt zu Schäden an Leber und Lunge. Bisher konnten Ärzte nur die Symptome lindern oder eine Organtransplantation durchführen. Die neuen Ergebnisse zeigen erstmals eine ursächliche Therapie ohne Transplantation. Die behandelten Patienten litten unter schweren Verlaufsformen, bei denen eine Transplantation bislang der letzte Ausweg war.
Das Base-Editing ermöglicht die gezielte Korrektur eines einzelnen fehlerhaften Bausteins im Erbgut der Leberzellen. Die erste Auswertung belegt sowohl Sicherheit als auch Wirksamkeit der Methode. Die beteiligten MHH-Forscher und ihre chinesischen Kooperationspartner stellten eine Wiederherstellung der Produktion des fehlenden Proteins fest.
Die Ergebnisse zu Sicherheit und Effizienz veröffentlichten die Wissenschaftler im Journal of Hepatology. Die Medizinische Hochschule Hannover plant nun eine klinische Studie. Die Forscher kündigten weitere Prüfungen und eine schrittweise Ausweitung der Therapie an.
Die Behandlung richtet sich zunächst an Patienten mit den schwersten Formen der Erkrankung. Die MHH-Experten betonen, dass die neue Methode eine Alternative zur Transplantation darstellen könnte. Weitere Daten sollen die langfristige Wirksamkeit und Sicherheit bestätigen.
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Dieser Beitrag wurde mit Hilfe künstlicher Intelligenz erstellt.