Forscher setzen erstmals Prime Editing direkt im Körper ein

Forschende und das US-Biotech-Unternehmen Prime Medicine haben erstmals Prime Editing direkt im Körper eines Patienten eingesetzt. Die Behandlung richtete sich gegen eine Mutation, die Morbus Wilson verursacht. Der erste Patient erhielt die Dosis Anfang Oktober 2026 im Rahmen einer laufenden Phase-1/2-Studie.

Morbus Wilson ist eine seltene Erbkrankheit. Betroffene können überschüssiges Kupfer nicht abbauen, was zu Schäden an Leber und Nervensystem führt. Die neue Methode korrigiert die Mutation in den Leberzellen.

Prime Editing gilt als präzise Weiterentwicklung der CRISPR-Technologie. Sie erlaubt das gezielte Einfügen, Löschen oder Ersetzen kleiner DNA-Abschnitte. Die Werkzeuge werden mithilfe von Lipid-Nanokapseln in die Leberzellen transportiert.

Bisherige Gentherapien erforderten meist die Entnahme von Zellen, deren Bearbeitung außerhalb des Körpers und die Rückführung. Die in-vivo-Methode arbeitet direkt im Organismus und könnte weniger invasiv sein.

Prime Medicine hat die eingesetzte Technik entwickelt. Sie baut auf der Grundlagenforschung zu CRISPR-Cas9 aus den 2010er-Jahren auf. Vorläufige Ergebnisse zur Sicherheit und Wirksamkeit der einmaligen Behandlung sollen 2027 vorliegen.

Die Studie prüft derzeit, ob die Therapie sicher und wirksam ist. Weitere Patienten sollen folgen. Die Auswertung der Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten steht als nächster Schritt an.

Bisher hat die FDA nur eine andere Genom-Editierungstherapie zugelassen, die außerhalb des Körpers erfolgt. Experten weisen auf Risiken hin, weil Genveränderungen in lebenden Zellen nicht vollständig vorab geprüft werden können, bevor sich diese vermehren.

Patienten mit Morbus Wilson erhalten derzeit eine lebenslange medikamentöse Therapie. Eine erfolgreiche Gentherapie könnte eine einmalige Behandlung ermöglichen, die die Krankheit heilt.