FDA genehmigt erste Gentherapie gegen schwere Leukozyten-Adhäsionsdefizienz Typ I

Die US-Arzneimittelbehörde hat die Gentherapie Kresladi zugelassen. Die Therapie richtet sich an Kinder mit schwerer Leukozyten-Adhäsionsdefizienz Typ I, bei denen kein passender Spender für eine Stammzelltransplantation verfügbar ist. Die Zulassung erfolgte im März 2026 auf Grundlage einer Phase-1/2-Studie.

Schwere LAD-I ist eine ultra-seltene genetische Erkrankung, die etwa eines von einer Million Kindern weltweit betrifft. Biallelische Mutationen im ITGB2-Gen führen zu einer gestörten Expression der CD11- und CD18-Proteine auf weißen Blutkörperchen. Betroffene leiden unter wiederkehrenden lebensbedrohlichen bakteriellen und pilzbedingten Infektionen und haben ohne Behandlung eine hohe Sterblichkeit im frühen Kindesalter.